Un chèque de 5,2 milliards de dollars (4,4 milliards d’euros). Voilà ce que s’apprête à signer le laboratoire pharmaceutique irlandais Shire pour acquérir la biotech américaine NPS Pharmaceuticals. Cette biotech inconnue du grand public est spécialisée dans les maladies rares. Contre toute attente, cette niche est devenue l’une des plus lucratives du secteur pharmaceutique. « Les ventes de médicaments dits “orphelins” vont progresser de près de 11 % par an d’ici à 2020, alors que celles de médicaments “classiques”, destinés à des populations plus larges, n’augmenteront que de 4 % sur la même période », constate Jonathan Gardner, du cabinet d’études EvaluatePharma. Résultat des courses : ce marché d’un peu moins de 100 milliards de dollars s’envolera à 176 milliards d’ici à 2020.
« Les ventes de médicaments dits “orphelins” vont progresser de près de 11 % par an d’ici à 2020 »
Des chiffres inimaginables il y a trente ans, lorsque les Etats-Unis ont voté l’Orphan Drug Act (1983). A l’époque, les médecins avaient moins de 40 médicaments à leur disposition pour soigner leurs patients. Ils en ont près de 400 désormais. Pour en arriver là, les Américains ont déroulé le tapis rouge aux laboratoires pour les inciter à investir dans les maladies rares. La recherche est en partie financée par les deniers publics, et son coût diminue car les essais cliniques sont simplifiés. Ils comportent moins d’étapes et incluent moins de patients : quelques centaines (ou dizaines quand il s’agit de maladies très rares) contre plusieurs milliers pour un médicament standard.
