Il y a trois semaines, en faisant le bilan de 2015, la revue Science décernait son titre de percée scientifique de l’année à la technologie d’édition des gènes nommée CRISPR/Cas9. Derrière ce sigle quasi imprononçable se cache une astucieuse et complexe boîte à outils permettant d’aller faire du couper-coller dans l’ADN. Pour schématiser, on a affaire à une sorte de kit moléculaire, dont un des éléments est capable de reconnaître une séquence bien précise du génome et d’y guider un deuxième élément, une enzyme (le Cas9 du sigle), laquelle coupera les deux brins de la double hélice d’ADN à l’endroit ou aux endroits prévus. On pourra ainsi retirer une mutation génétique intempestive ou bien insérer un troisième élément – par exemple un correctif pour le gène défectueux. Ensuite, grâce à un de ses mécanismes de réparation de l’ADN, la cellule “recollera” naturellement les bouts.
En accordant ce titre à CRISPR/Cas9, Science ne croyait pas si bien dire – ou bien avait une idée derrière la tête. En effet, au dernier jour de 2015, le 31 décembre donc, la revue a publié une rafale de trois études réalisées par trois équipes américaines différentes qui ont toutes exploité ce traitement de texte génétique afin de soigner, avec un certain succès, des souris génétiquement modifiées pour développer la plus connue et aussi la plus grave de toutes les myopathies, la myopathie de Duchenne, aussi appelée DMD pour dystrophie musculaire de Duchenne..
Source: Le Monde