Le Japon vient de franchir une étape majeure en médecine régénérative en approuvant le premier traitement au monde contre la maladie de Parkinson basé sur des cellules souches. Cette thérapie innovante pourrait être disponible pour les patients dès 2026, marquant un tournant potentiel dans la prise en charge de cette maladie neurodégénérative.
Le traitement, développé notamment par la société Sumitomo Pharma, repose sur l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites (iPS). Ces cellules sont créées en reprogrammant des cellules adultes afin qu’elles retrouvent un état capable de se transformer en différents types de cellules du corps. Dans ce cas, elles sont converties en précurseurs de neurones produisant de la dopamine, une substance dont la disparition progressive est responsable des symptômes moteurs de la maladie de Parkinson.
La thérapie consiste à implanter ces cellules directement dans le cerveau du patient, afin de remplacer les neurones détruits et restaurer la production de dopamine. Les essais cliniques menés par des chercheurs de l’Université de Kyoto ont impliqué plusieurs patients âgés de 50 à 69 ans. Après deux années de suivi, aucun effet secondaire majeur n’a été observé et plusieurs participants ont montré une amélioration de leurs symptômes moteurs.
L’autorisation accordée par les autorités japonaises est pour l’instant conditionnelle et limitée dans le temps, un mécanisme qui permet d’accélérer l’accès des patients à des thérapies prometteuses tout en continuant à évaluer leur efficacité à long terme. Cette approche reflète la volonté du Japon d’accélérer le développement clinique de la médecine régénérative.
La maladie de Parkinson touche environ 10 millions de personnes dans le monde. Les traitements actuels permettent généralement d’atténuer les symptômes mais ne stoppent pas la progression de la maladie. En remplaçant les cellules neuronales perdues, les thérapies à base de cellules souches pourraient, à terme, s’attaquer directement à la cause du trouble plutôt que de simplement en limiter les effets.
Si les résultats se confirment à grande échelle, cette approbation pourrait ouvrir la voie à une nouvelle génération de traitements régénératifs pour les maladies neurodégénératives, et faire du Japon l’un des leaders mondiaux de la médecine cellulaire.