C’est une première : depuis peu, un « médicament chaperon » est autorisé. De quoi s’agit-il ? D’une nouvelle approche thérapeutique. Une molécule chaperon vient en aide à une protéine déficiente, mal configurée dans l’espace, et l’aide à retrouver une structure tridimensionnelle correcte. Ainsi secourue, la protéine ira rejoindre le bon compartiment cellulaire pour y accomplir sa fonction.
Ce premier médicament chaperon est le migalastat, développé par le laboratoire américain Amicus Therapeutics. Il est indiqué dans le traitement d’une maladie génétique rare, la maladie de Fabry. L’Agence européenne des médicaments (EMA) l’a approuvé le 16 mai, sur la base de deux essais cliniques. L’un d’eux, mené par un consortium international, a été publié le 11 août dans le New England Journal of Medicine. « C’est une aventure scientifique de dix ans », précise Dominique Germain, premier auteur, professeur de génétique à l’université de Versailles et à l’AP-HP. Dans le second essai, ce médicament apparaît aussi efficace que le traitement actuel pour stabiliser la fonction rénale altérée.
Source: Le Monde