La thérapie génique ex vivo est une technique où des cellules sont prélevées sur le patient, afin que ses gènes déficients soient remplacés par des gènes sains. Les cellules souches sont cultivées en laboratoire et réinsérées dans l’individu. Cette méthode présente toutefois des risques, comme la leucémie ou des mutations. En effet, la plupart des cellules souches ne peuvent pas être cultivées efficacement avec les technologies actuelles – il en résulte un mélange de cellules saines et malades. Des chercheurs de l’EPFL ont développé un procédé qui permet de sélectionner précisément les cellules porteuses des gènes sains, ce qui réduit les risques de la thérapie génique. Testée avec succès pour une maladie de la peau, leur méthode est publiée dans EMBO Molecular Medicine.
