“La monothérapie – le fait de traiter une maladie avec un seul médicament -, c’est terminé. Toutes les affections ont pour origine la perturbation d’une fonction. Et chaque fonction dépend d’un réseau très complexe de molécules variées. C’est à ce niveau qu’il faut agir en utilisant un mélange de médicaments.” Il y a presque cinq ans, le professeur Daniel Cohen, généticien talentueux et P-DG de la start-up Pharnext, énonçait tranquillement dans Le Point ce qui devrait être, selon lui, la prochaine révolution thérapeutique. Une évidence pour ce spécialiste qui n’a réalisé la carte du génome humain que dans le but d’identifier ces fameux réseaux.
Aujourd’hui, c’est chose faite. L’Agence européenne des médicaments (Ema) et la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis viennent d’ailleurs d’accorder le statut de “médicament orphelin” au produit PXT-3003 dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Cette annonce mérite quelques explications. Sur la maladie, d’abord. Il s’agit d’une affection génétique neuromusculaire rare, caractérisée par une atrophie musculaire progressive des extrémités (pieds, jambes, mains et bras) pouvant entraîner un handicap important. Il n’existe actuellement aucun médicament curatif ou symptomatique pour combattre son évolution.
Quant au PXT-3003, c’est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de baclofène, de naltrexone (tous deux servant notamment à lutter contre la dépendance alcoolique) et de sorbitol (un substitut de sucre) administrée par voie orale. C’est à la suite des résultats positifs des premiers essais chez l’homme que ce produit a obtenu le statut de “médicament orphelin”. Ce statut octroie dix années d’exclusivité marketing en Europe et sept années aux États-Unis, si l’autorisation de mise sur le marché est accordée pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth, et un certain nombre d’autres avantages.