Un nouveau cap vient d’être franchi dans le traitement de la maladie de Parkinson. Au Japon, une patiente d’une cinquantaine d’années a reçu en octobre 2026 une greffe de cellules précurseurs de neurones dopaminergiques dérivées de cellules souches pluripotentes induites, ou cellules iPS. L’intervention a été réalisée au Kyoto University Hospital et la patiente a depuis quitté l’hôpital dans un état jugé satisfaisant.
Le traitement, baptisé AMCHEPRY (raguneprocel), vise à remplacer une partie des neurones producteurs de dopamine détruits par la maladie. Il est fabriqué à partir de cellules iPS issues d’un donneur, transformées en précurseurs dopaminergiques avant d’être implantées directement dans le cerveau.
La thérapie avait obtenu en mars 2026 une autorisation conditionnelle et limitée dans le temps au Japon, devenant l’un des premiers traitements au monde dérivés de cellules iPS à atteindre le marché. Cette autorisation repose notamment sur un essai clinique de phase I/II mené auprès de sept patients à Kyoto. Aucun événement indésirable grave lié au greffon n’avait été observé, et plusieurs participants avaient montré une amélioration de leurs symptômes moteurs.
La nouvelle transplantation marque surtout le début de l’étude post-commercialisation destinée à confirmer l’efficacité et la sécurité du traitement afin d’obtenir une autorisation complète.
Cette avancée reste donc à confirmer sur davantage de patients et avec un suivi prolongé, mais elle rapproche la thérapie cellulaire d’un usage clinique réel contre Parkinson.