Une nouvelle thérapie combinant thérapie génique et lunettes spéciales a permis à plusieurs personnes atteintes de rétinite pigmentaire avancée de retrouver une partie de leur perception visuelle. L’étude internationale, menée auprès de dix patients, a impliqué notamment l’Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB), l’Université de Bâle, l’Université de Pittsburgh et GenSight Biologics.
La rétinite pigmentaire est une maladie héréditaire qui entraîne la dégénérescence progressive des cellules photoréceptrices de la rétine. La nouvelle approche utilise l’optogénétique pour rendre sensibles à la lumière certaines cellules ganglionnaires de la rétine qui restent intactes malgré la maladie. Des lunettes équipées d’une caméra transforment ensuite l’environnement en signaux lumineux adaptés à ces cellules modifiées.
Chez sept des dix participants, la sensibilité à la lumière s’est améliorée après le traitement. Pour six d’entre eux, l’amélioration a atteint le seuil considéré comme cliniquement significatif. Plusieurs patients ont également mieux réussi des tâches consistant à localiser des objets, suivre une ligne ou repérer une ouverture de porte.
Le traitement a été globalement bien toléré, même si un événement indésirable sévère mais transitoire a été observé immédiatement après une injection. Les auteurs soulignent que cette approche ne restaure pas une vision normale ni la reconnaissance des visages. Des travaux supplémentaires seront nécessaires pour confirmer son efficacité et améliorer la résolution visuelle obtenue.