La thérapie génique connaît un essor majeur : elle permet désormais de corriger directement des anomalies génétiques, longtemps jugées incurables. Cette approche engage diverses techniques, comme l’édition du génome (par exemple avec CRISPR‑Cas9), l’approvisionnement d’un gène fonctionnel ou la neutralisation d’un gène délétère, afin de restaurer une fonction cellulaire défaillante.
Initialement ciblée sur des maladies rares, comme des déficits immunitaires ou des troubles de la vision, la thérapie génique s’applique aujourd’hui à des pathologies plus fréquentes : cancers, maladies neurologiques, affections musculaires ou hépatiques. Grâce à des vecteurs viraux, ou d’autres systèmes d’administration, le matériel génétique thérapeutique est délivré dans les cellules ciblées où il produit la protéine manquante ou rétablit les fonctions altérées.
Néanmoins, malgré des progrès significatifs, des obstacles subsistent : risques immunitaires liés aux vecteurs viraux, coût élevé des traitements, défis de distribution dans le corps (notamment aux organes profonds), et enjeux d’éthique. De plus, un suivi à long terme est indispensable pour évaluer la durabilité et la sécurité des effets.