Des chercheurs ont annoncé une percée : grâce à une thérapie génique ciblant les neurones affectés, ils ont réussi à ralentir la progression de la maladie de Huntington dans un modèle animal. L’approche consiste à délivrer un ARN interférent (siRNA) via un vecteur viral, réduisant l’expression de la protéine mutante Huntingtine sans affecter la version saine.
Les résultats montrent non seulement une diminution des symptômes moteurs, mais aussi une protection des cellules nerveuses et une amélioration de la survie des sujets. Cette avancée ouvre la voie à une thérapie potentielle qui pourrait, un jour, modifier le cours de cette maladie héréditaire jusqu’à présent incurable.