EspeRare annonce que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au rimeporide pour traiter la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). La DMD est une maladie pédiatrique rare et mortelle, touchant les garçons et causant une faiblesse et une perte musculaires. Elle est la forme la plus répandue et la plus sévère des myopathies infantiles.
Le rimeporide est un inhibiteur de type-1 d’échange sodium/proton, initialement développé par Merck Serono dans le traitement de l’insuffisance cardiaque chronique. Les études cliniques avaient alors montré que cette molécule a un profil d’innocuité favorable chez l’adulte. Depuis le transfert des droits du rimeporide à EspeRare en 2013, deux études précliniques ont été menées avec succès par EspeRare au Children Medical Centre de Washington (USA) et à l’Université de Genève (Suisse). « Le potentiel du rimeporide pour soigner l’inflammation, la fibrose musculaire et la cardiomyopathie dans une large population de patients, pourrait en faire un complément idéal aux traitements visant à augmenter ou à remplacer la dystrophine. L’obtention de cette ODD est une étape importante et encourage son développement clinique. » commente Florence Porte-Thomé, Directrice R&D d’EspeRare. Cette décision, intervenant suite à l’avis favorable de l’EMA, fait du rimeporide le premier inhibiteur d’échange sodium/proton à recevoir le statut de médicament orphelin pour la DMD en Europe, positionnant ainsi ce mode d’action comme une approche thérapeutique innovante dans la myopathie de Duchenne.
En s’appuyant sur un bon profil d’innocuité et sur les preuves d’efficacité préclinique du rimeporide, EspeRare lancera une étude clinique sur des garçons atteints de DMD en 2015. Cette étude évaluera l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du rimeporide chez ces patients. « Les études précliniques ont révélé le potentiel du rimeporide pour transformer la myopathie de Duchenne de maladie mortelle en maladie chronique » explique le Professeur Denis Duboc, cardiologue à l’Hôpital Cochin à Paris.
L’obtention de la désignation du rimeporide comme médicament orphelin démontre que les actifs thérapeutiques inexploités offrent un potentiel attractif de traitement aux patients atteints de maladies orphelines. Ce succès encourage EspeRare à développer son modèle en étendant ses partenariats avec les compagnies biopharmaceutiques et en agrandissant son portefeuille de programmes dans les maladies orphelines.