Ambassadeur de la Health Valley, EspeRare reçoit de la FDA la désignation “Breakthrough Therapy”

Ambassadeur de la Health Valley, EspeRare reçoit de la FDA la désignation “Breakthrough Therapy”

C’est une excellente nouvelle qui salue un très fort engagement depuis plusieurs années de la part de l’équipe d’EspeRare à Genève. Organisation à but non lucratif qui se consacre à accélérer le développement de traitements dans les maladies rares, cette entreprise vient en effet de recevoir la designation “Breakthrough Therapy” pour ER-004, sa protéine de remplacement qu’elle développe pour le traitement prénatal de la XLHED, une maladie génétique rare et invalidante.

Cette désignation “Breakthrough Therapy” a été accordée suite aux résultats prometteurs sur trois sujets atteints de XLHED, que le Professeur Holm Schneider a traités par une série d’injections intra-amniotiques d’ER-004 durant le troisième trimestre de la grossesse. Les résultats démontrant l’effet marqué de ce traitement prénatal sur la qualité de vie de ces enfants, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.
La désignation “Breakthrough Therapy” de la FDA vise à faciliter le développement et l’évaluation de médicaments visant des maladies graves ou mettant la vie en danger. Pour être accordée, elle exige des preuves cliniques préliminaires démontrant que le médicament peut entraîner une amélioration substantielle d’au moins un paramètre cliniquement significatif par rapport aux thérapies disponibles. Cette désignation permet à un programme de bénéficier de toutes les mesures  proposées par la FDA pour accélérer son développement, y compris leurs conseils proactifs pour optimiser le plan de développement, l’implication soutenue de membres très expérimentés de la FDA et l’éligibilité aux mesures de revues continues et prioritaires au moment du dépôt de dossier pour autoriser la mise sur le marché.

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